中国食品药品网讯 “孩子得罕见病真是让我一家人寝食难安，感谢厂家为罕见病患者带来了希望，解决了我们一家人的大难题！”“上架很及时，终于等到这款药了”“感谢鲁南的研发，终于等到！解决了大问题！”……近日，鲁南制药集团山东新时代药业有限公司研发生产的盐酸沙丙蝶呤片在首荟商城上线销售。评价区的一条条留言道出了该药上市对患者的重要意义。

　　在山东省药监局等部门的帮助指导下，这款国内首仿盐酸沙丙蝶呤片于2019年立项研发，于今年6月获批上市，目前是罕见病苯丙酮尿症的国内唯一治疗药物。苯丙酮尿症患者大多为未成年人甚至是幼儿，需终生服药，断药将带来发育迟缓、癫痫等不可逆损害。此前，盐酸沙丙蝶呤片一直依靠进口，供应难以保障，价格高昂。

　　2022年3月，山东省药监局接到患儿家属求救电话，该药因新冠疫情导致短时间内无法进口，供应短缺，患儿面临断药窘境，情况紧急。山东省药监局有关处室积极动员全省药监人参与找药，通过协调省内医药企业、医疗机构等，最终帮助患儿寻得省内仅存的16粒“救命药”。虽然该患儿用药问题暂时得到缓解，但药物短缺的困境一直牵动着山东药监人的心。此时，鲁南制药研发的仿制药已提交上市申请，正处于审评阶段。山东省药监局积极关注该药注册进展，为加快上市不遗余力。

　　“早在研发立项环节，山东省药监局就主动对接指导，帮助完成药品生产许可证增加生产范围等工作。审评期间我们又遇到注册检验的程序问题，为此，山东省药监局做了大量沟通工作，积极争取上级部门支持，注册检验程序得以重启。”鲁南制药集团国际药品研发中心负责人冯中表示，得益于各级药监部门的全力支持，该药上市进程得以加快。今年6月29日，鲁南制药收到国家药监局颁发的盐酸沙丙蝶呤片药品注册批件，并于近日实现上线销售。目前，由于原研药注册证已到期且未进行再注册，该药已成为国内市场独家品种，为国内苯丙酮尿症患者解决无药可用的难题，减轻患者家庭药费负担。

　　罕见病药物研发投资大、风险高。该药从研发立项到上市销售耗时不足5年，离不开企业的社会责任、潜心钻研，也离不开药监部门的贴心指导、全力支持。满足人民群众的用药需求是药监工作的出发点和落脚点。从找药到造药的过程，是山东药监人践行“人民药监为人民”的生动体现。山东省药监局党组书记、局长李涛表示，将继续加快推进医疗器械创新山东服务站实体化运行、山东省食品药品检验研究院放射性药品检验分中心建设等重点工作，积极帮扶鼓励企业研发生产临床急需产品、国产替代产品、罕见病用药、儿童用药、高端新型医疗器械等创新产品，深化审评审批制度改革，提升服务效能，助推医药产业转型升级和高质量发展。（齐桂榕）

(责任编辑：常靖婕)