国际罕见病日|评论:以“有形之手”托举罕见病患者“生命之重”

  • 2024-02-28 16:50
  • 作者:本报评论员
  • 来源:中国医药报

  罕见病,不仅是医学科学问题,更是社会民生问题、公共治理问题。国际罕见病日即将来临,我们再度聚焦罕见病——病虽罕见,爱不罕至。


  罕见病之所以成为社会民生问题,就是因为其少见散见、发病存在不确定性。这使得罕见病药物研发难度大、市场规模小、投资回报不确定,以致企业研发生产积极性不高,直接影响了罕见病治疗产品可及性。当市场这只“无形之手”失灵,就需要强有力的“有形之手”托底,需要努力以自身工作的确定性应对不确定性,需要医疗、医药、医保联动打出“组合拳”,需要政府部门、医疗机构、科研单位、医药企业、患者组织、慈善组织等相关方同向发力、同频共振、同题共答,不断完善罕见病治疗和保障体系,加速破解罕见病诊疗用药困境,托举罕见病患者不可承受的“生命之重”。


  以“有形之手”托底,就是要加强政策支持体系的系统性建设,构建起罕见病各项管理制度框架。从两批罕见病目录的发布,到优先审评审批、专利期延长等罕见病药品审评审批制度改革举措的施行,再到国家医保目录准入等医疗保障制度调整……近年来,多部门出台一系列法规政策,加强罕见病患者诊断和用药保障。然而,罕见病诊疗及管理极其复杂,我国罕见病管理尚处于起步阶段。这项跨部门系统工程需要有关部门明晰职责,需要确保政策的系统性、协同性和连续性,需要将罕见病诊断治疗、药物研发生产、医疗保障等各方面置于一个框架体系内统筹考量。以备受关注的罕见病医保支付为例,要平衡有限的公共卫生资源和无限的疾病治疗需求之间的矛盾,就是要在基本医保“保基本”定位基础上,构建起政府医疗保障、商业医疗保险、社会救助相结合的多层次罕见病医疗保障体系,以及从治疗价值、健康收益、社会获益等多维度考量的罕见病用药医保准入评价指标体系。罕见病要被看见,罕见病管理问题更要被重视。破解罕见病管理难题,是提高我国社会治理能力的生动实践,也会为世界罕见病问题提供新的解决方案。


  以科技进步驱动罕见病药物创新研发,营造鼓励罕见病治疗产品创新研发环境,是保障罕见病诊疗的关键环节。对于罕见病患者,有药可用永远是第一位的。当前,“境外有药、境内无药”的难题、医保准入而落地难的挑战,依然是我国罕见病患者面临的用药之困。破局之举,是要利用人工智能、基因编辑等前沿技术,加速罕见病药物研发过程,加快科技成果转化,推动研发具有高临床价值的罕见病药品;加大对罕见病领域科研投入,鼓励跨部门合作、建立研究联盟,推动新药研发和临床试验。抓住科技创新这个关键,将更多科技力量投入罕见病诊断、监测、康复、营养等各领域,回应患者需求,构建可持续发展的创新行业生态环境。


  建立协同机制对于完善罕见病诊疗保障体系至关重要。提高罕见病患者综合服务水平,要打通医疗卫生、药物研发生产、医保政策等各环节,要汇聚政府部门、行业协会、科研机构、慈善组织等各方力量。例如,建设完善罕见病注册登记平台,实现罕见病数据多级共享;建立罕见病注册登记技术标准和规范,形成罕见病诊疗服务协作网络。针对罕见病药物研发患者招募难、市场规模小等困难,搭建完善大数据平台,破除数据藩篱,建立从患者招募、临床研究到药物上市的全流程数据支撑,加速药物研发上市,更早惠及罕见病患者。


  全球已知绝大部分罕见病为基因缺陷所致的遗传病,生命繁衍、风险潜在,人人可能是罕见病基因携带者,罕见病患者只是被迫拆开了基因“盲盒”,对个体而言,疾病阴霾笼罩下的生命底色无疑是灰色的。党的二十大报告指出:“把保障人民健康放在优先发展的战略位置。”秉持“人民至上、生命至上”理念,我国相关部门全力以赴支持罕见病防治保障工作,罕见病研究、诊疗和药品研发供应取得突破性进展,对罕见病患者群体而言,这无疑是最好的时代,而且会越来越好。


  疾病面前,我们唯有手握希望。


  春日已来,这是希望之春。


(责任编辑:常靖婕)

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