中国食品药品网讯 9月20日，由全国罕见病诊疗协作网办公室、中国罕见病联盟、中华医学会罕见病分会、中国医院协会罕见病专业委员会等单位联合全国30余家机构组织共同举办的第七届中国罕见病大会在北京召开。大会以“罕见同心，聚力同行”为主题，汇聚了政策制定、临床诊疗、药物研发等多领域专家，共同探讨罕见病防治与保障体系建设路径。在此次大会上，有专家呼吁，构建“基本医保+商业保险+慈善救助”的多层次保障体系，以持续推进罕见病药物的可及性与可负担性。

　　目前，我国有超过2000万的罕见病患者。在各方的努力下，越来越多的罕见病患者被“看见”。但如何降低用药门槛，让更多的患者“用上最新的治疗方式”，依旧是一个难题。

　　在会上，国家医疗保障局医药服务管理司司长黄心宇介绍，据不完全统计，截至目前医保目录内罕见病用药数量已达100种，覆盖42个病种。2024年，协议期内罕见病药品的医保基金支出约为86亿元。但他同时强调，当前居民医保基金整体结余率仅5%，在罕见病用药保障扩面的同时，也面临着基金可持续运行的压力。

　　在大会分论坛一“罕见病医保支付创新与多层次保障”中，与会专家也一致认为，仅靠基本医疗保险已无法完全破解支付难题，亟须建立以基本医保为主体、医疗救助为托底，补充保险、商业健康保险与慈善救助协同发展的多层次保障体系。

　　中国社会科学院经济研究所研究员王震表示：“我国医疗保障体系需要从‘以收定支’转向‘以支定收’，根据保障需求确定筹资水平，而不是用固定的筹资额度来限制保障范围。”

　　湖南省儿童医院药学部主任赵昕表示：“构建多层次保障体系是大势所趋。”他认为医疗机构应该积极与商保、慈善组织加强合作，为罕见病患者提供更便捷的服务。

　　泰康保险战略发展部总经理李明强则认为：商业保险完全可以在罕见病保障中发挥更大作用。“通过产品创新和风险分散机制，我们有信心参与并推动这一进程。”

　　北京病痛挑战公益基金会脱髓鞘项目组负责人杨启慧也强调：“慈善救助是保障网络中不可或缺的‘软性’支撑，我们致力于通过患者服务、资源链接和社会倡导，填补政策与市场之外的空白，为患者家庭提供及时的经济援助与人文关怀，助力实现保障体系的全方位覆盖。”

　　据悉，本次大会共设置了10个分论坛，就罕见病基因治疗、人工智能辅助诊断等前沿议题进行探讨。（薛静文）

(责任编辑：宋莉)