国务院去年8月发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》中提出：解决注册申请积压；优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评。今年2月，国家食药监管总局（CFDA）发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（以下简称《意见》）。与此同时，CFDA药品审评中心（CDE）陆续发布了《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定基本原则及首批优先审评品种的公告》《关于首批优先审评专利到期品种和申请人的公示》《拟纳入优先审评程序抗肿瘤药物注册申请的公示》《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示》等，一系列“重拳”表明药品优先审评审批进入实质操作阶段。对此，业内专家和相关企业均表示，这些举措有助于解决患者未被满足的临床需求，也有助于我国医药产业的迅速发展。

　　 “优先评”：意义重大

　　原CDE高级审评员、北京培优创新医药生物科技有限公司科学总监张哲峰博士表示，药品技术审评是药品上市许可必须经过的技术评价与审核环节，对于产品上市的风险管控具有重要作用。它是药品监管链条的起始点，因而也是关键环节。药品审评审批的主要职责之一是通过技术评价和上市许可向临床使用领域提供安全、有效的优质医药产品，尤其是确保具有明显临床价值的新药和临床急需仿制药的注册申请能够及时获得上市许可。

　　“在药品审评环节，根据临床需求从注册申请品种序列中实时遴选、确定优先审评品种，是世界主要国家和地区的通行做法，如美国食品药品管理局（FDA）、欧盟药品管理局（EMA）等均制定了优先审评的条件和程序。”张哲峰举例介绍，FDA对每个新药申请（NDA）都进行是否给予优先审评的认定，未得到优先审评资格的则走标准审评程序。曾有统计，1993~2008年间，FDA批准的474个药物中有192个（40.5％）被认定具有优先审评资格。FDA的优先审评时限为6个月，主要针对临床特需、对人体生命健康具有明显影响的药品。

　　张哲峰表示，今年2月，国务院常务会议做出重要部署，要求瞄准公众急需，加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新，加快肿瘤、糖尿病、心脑血管等多发病和罕见病重大药物产业化；结合医疗、医保、医药联动改革，加快临床急需药物和医疗器械产品审评审批。国家工信部有关人士在首届“中国制造”药物创新传播论坛上也表示，“十三五”时期，将重点提升短缺药的供应保障能力，建立药品短缺预警系统，动态检测生态供应情况，从生产供应环节确保临床急需。而作为主管部门，CFDA对药品优先审评审批给予高度重视，专门制定并发布了相关规范意见，对其范围、程序和工作要求等均做出明确规定。

　　“政府及相关部门根据各自职责采取有效措施，确保临床重大疾病、凶险疾病用药及各类短缺药品等的及时供应，在某种程度上也是一种国家战略。”张哲峰强调，在当前我国审评资源严重匮乏、申报品种数量巨大的情况下实施优先审评审批策略，使那些临床急需、优势明显的品种能够及时用于临床满足患者需求，更具重要意义和现实必要性。

　 　“金标准”：临床需求

　　采访中，业内人士表示，优先审评审批均以临床价值为导向，“临床需求”是其金标准。满足临床需求包括解决临床急需和与现有药物相比具有明显临床优势，所涉及的领域有《意见》中提出的“防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、儿童用药品、老年人特有和多发的疾病领域”。

　　以恶性肿瘤领域为例，解决这一临床需求体现得更为迫切。为此，4月24日，CDE发布《拟纳入优先审评程序抗肿瘤药物注册申请的公示》，其中之一，则是拟将新乡双鹭药业有限公司、南京卡文迪许生物工程技术有限公司、北京双鹭药业股份有限公司的来那度胺纳入优先审评程序。理由在于，来那度胺为临床急需的药品。

　　来那度胺是美国新基（Celgene）公司开发的新一代抗肿瘤药，主要用于治疗骨髓增生异常综合征和多发性骨髓瘤。2005年12月，FDA通过快速审批程序批准该药上市。2013年6月，该进口制剂在我国获批上市，但国内尚无国产制剂上市。目前，患者使用新基公司的来那度胺每月治疗费用超过5万元，国内仅有极少数患者能承担。来那度胺因为高价而成为临床治疗多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征的急需和急缺用药，国内产品加速审评审批迫在眉睫。

　　“新基公司在我国申请了29件与来那度胺相关的专利，专利壁垒高筑。”南京卡文迪许生物工程技术有限公司总经理许永翔表示，他们所研制的国产来那度胺突破了新基公司的专利壁垒，发明了一条全新路线来合成来那度胺，实现了工艺方案源于独立技术方案的设计，在产品质量包括理化指标控制上都优于原研产品。临床试验显示，国产产品与进口产品疗效一致，不良反应发生率相当，达到了药物可替代的要求。国产来那度胺于2014年11月进入CDE进行审评，此次优先审评资格一旦成功获批，将成为运用专利知识产权法律规则成功以合法途径开发具有突破治疗意义药物的示范，可为血液肿瘤患者提供优质安全有效的治疗药物，显著降低患者的医疗费用支出和国家医保支出。

　　在《拟纳入优先审评程序抗肿瘤药物注册申请的公示》中，同时进入优先审评审批程序的，还有勃林格殷格翰（中国）投资有限公司申报的阿法替尼。勃林格殷格翰大中华区总裁潘大为介绍，在中国，有众多患者被诊断罹患肺癌并死于肺癌，目前临床仍然需要提供有效、具有良好耐受性的治疗方法。作为首个第2代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），阿法替尼与目前国内已上市的第1代EGFR-TKI（如吉非替尼、厄洛替尼等）相比，具有明显的临床优势，这也正是CDE给出的阿法替尼获得优先审评资格的原因。

　　目前，阿法替尼已在全球60多个国家获批，用于一线治疗不同类型的EGFR突变阳性的非小细胞肺癌及肺鳞癌患者。潘大为表示，阿法替尼具有充分的临床证据使其成为一种卓越的治疗选择，为肺癌患者提供优于目前治疗药物的受益。LUX-Lung 7试验（中国贡献了319例中的63例患者）结果表明，阿法替尼一线治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌患者时，无进展生存期和至治疗失败时间优于吉非替尼（易瑞沙）。LUX-Lung 8试验（中国贡献了795例中的67例患者）结果表明，阿法替尼相较于厄洛替尼应用于晚期肺鳞癌患者，在无进展生存方面具有明显优势。此外，阿法替尼还显示了在改善生活质量和肺控制癌症状方面的优势。

　　除肿瘤领域外，氯法拉滨（原料和注射剂）、枸橼酸注射剂等5个临床急需的儿童用药品种，ASC16片Ravidasvir Tablet、伏拉瑞韦及胶囊等12个用于治疗丙型肝炎病毒感染具有明显临床优势的品种，以及吉非替尼和吉非替尼片两个国内首家报产的品种被纳入优先审评。对此，许永翔评价：“国家实行优先审评审批的目的在于提高对严重威胁生命且尚无有效治疗药物的可及性。为此，CFDA和CDE开展了大量工作，公布了一批药品的优先审评审批措施，从法律和政策上保障了对于某些疾病具有突破性疗效的药物在研发、审批和上市环节的扶持政策及绿色通道待遇，极大地造福了患者，值得赞赏。”

　 　新问题：协力应对

　　张哲峰表示，目前CDE对优先审评审批的新药注册申请建立了与申请人的会议沟通机制和网络咨询平台以及优先审评品种的公示制度，以确保优先审评工作的公平、公正和有序开展。但仍有一些问题需各方携力解决。如从实操层面来讲，临床急需药的认定标准要体现科学规范和公平公正的原则，既要考虑临床药品的可及性，也要考虑产业安全（药品储备）、社会安全（价格、滥用）等多方面的因素，应建立由药监、卫计、物价、医保、产业等多部门判别临床急需药标准的协调机构。

　　中国科学院上海药物研究所甘勇教授指出，优先审评审批对于加快满足临床危重患者的用药急需具有积极的意义。但是，相关政策尚需进一步细化。如，纳入优先审评审批的入选标准是什么？谁来选定这些产品？名单可否一起公示？如果首次公示的这些申报企业的产品因为技术原因最终未获批，其他企业的产品可否继续申请优先审评的资格？甘勇建议，优先审评审批资格应积极给予创新药，慎重授予仿制药，以免干扰企业间正常的竞争。

　　张哲峰强调，优先审评应只针对审评阶段，不应改变科学/医学审评标准，也不应加速临床试验进程，亦即不应因审评优先和提速的同时导致风险的加大。这方面的国外经验是，对按照优先审评程序的新药提出更严格更具体的上市后研究和风险管控要求，要求生产企业收集更多更系统的上市后信息，并制定更为严谨风险的管控措施，以确保患者的临床使用风险得到最大程度的控制。

　　业内人士在采访中强调，优先审评当然是好事，但速度问题仅仅是目前审评审批中各种问题集中表现的形式之一，重要的还在于内涵和水平的提高。要从根本上解决我国药品审评迟缓的问题，最终还应从机制上有所突破。

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