中国食品药品网讯 10月24~25日，中国罕见病联盟在北京召开了2020年中国罕见病大会，会议围绕罕见病防治与保障、大数据平台建设、罕见病药物创新与患者可及、智慧医疗推进罕见病可及、药物创新与研发等主题开展深入交流。中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）执行总裁康韦受邀出席大会，并在由RDPAC与中国罕见病联盟共同承办的罕见病患者药物可及分论坛中，就罕见病患者药物可及的话题进行了观点分享。来自国家卫生健康委、中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会等医保管理、药物经济学、药学和临床等领域的领导出席分论坛，会议发布了RDPAC与中国罕见病联盟共同发起的《中国罕见病用药的医疗保险基金影响分析与医疗保障制度建设构想》报告。

　　据统计，我国罕见病患者数量已达2000万，近年来国家从鼓励企业研发、加快药物上市审批、提升诊疗能力、医保批量纳入罕见病药物等多个环节入手，多措并举大幅提升了罕见病患者诊疗服务可及性。然而，当前很多罕见病患者仍然面临着诊断难、治疗药物少、保障不足等难题。

　　以创新应对罕见病药物可及挑战

　　“目前全世界罕见病的种类大约有7000种，仅有不到10％的有已批准的治疗药物或方案，而且几乎没有一种罕见病可以被治愈。因此，罕见病药物可及的第一关，就是让患者有药可用。”康韦表示，“RDPAC 42家会员企业中，有将近一半在从事罕见病相关药品的研发，这既得益于基因技术的不断进步，以及促进罕见病药物研发及产业发展的相关政策，同时对于制药产业来说，未满足的临床需求也是在创新上不断寻求突破的‘集结号’。”

　　我国在罕见病创新药品的引进方面已经有大幅度改善。据统计，近十年在欧洲、美国、日本任意地区已经上市的146个罕见病药品中，在中国已上市了71个。国家药品监督管理局出台了一系列政策加速罕见病药物的审评审批，设置专门通道，并发布了两批共计66种临床急需境外新药名单，其中包含38种罕见病用药。

　　由RDPAC发起的“加速临床急需境外新药进入中国的政策研究”发现，在审评审批提速之后，仍有部分创新药品没有进入国内市场，一个顾虑是市场对创新的回报，其次是需要评估创新保护可能面临的风险，比如在专利到期以后对适应症开发的保护，或者生物药的注册数据保护等。对此康韦表示，尤其对于罕见病药品的研发来说，其对应的患者群体数量少，企业很难判断收益，缺乏研发的动力。因此，呼吁政府通过税收减免、科研经费支持、简化审批流程、建立审批绿色通道、加强专利保护等优惠措施，鼓励企业开展罕见病药品的创新和研发，实现患者有药可用。

　　多层次保障罕见病患者用药可及

　　由RDPAC和中国罕见病联盟共同发起的《中国罕见病用药的医疗保险基金影响分析与医疗保障制度建设构想》课题研究报告在会上进行了发布，北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅介绍了研究成果。他指出，罕见病药物可及性不是钱的问题，而是观念问题。研究发现，当前我国罕见病药物费用支出整体可控。以《第一批罕见病目录》和两批《临床急需境外新药名单》为基础，未来五年我国罕见病药品医保基金支出占医保基金药品总支出的比例预估将从0.63%上升至1.26%左右，显著低于同年欧美国家7%-9%的罕见病用药支出，且单个罕见病药物对医保基金带来的冲击较为有限。已经纳入医保的药品，约80%年医保支付金额小于5千万。

　　多方协同提升罕见病患者获得感

　　国家医保药品目录调整将罕见病用药作为优先考虑领域之一，在中国上市的罕见病药品中，45个药品已纳入目录，然而根据RDPAC与北京医药卫生经济研究会发起的“国家谈判药品患者用药保障调研”项目，医保谈判后罕见病患者的获得感仍有提升空间。该调研结果显示，约97%的罕见病患者遇到过门诊报销比例低、起付线高、封顶线低等门诊支付问题，加之各地保障政策不平衡等原因，因病致贫、因病返贫情况在罕见病患者中仍比较突出。“短期来看，如何打通罕见病药品到患者的最后一公里，让患者能用得上已经纳入医保的罕见病药品更加重要，因此我认为医院是当下多方协同合作、提升罕见病患者可及性的一个关键环节。”康韦表示。

　　参会的医院专家表示，要解决医疗机构创新药品的配备和使用问题，动态更新罕见病目录，鼓励各罕见病诊疗协作网成员医院及时配备新增纳入医保目录的罕见病药物，统筹协调门诊保障政策、总额控制、医院药品采购限制、取消“药占比”等问题，才能打通罕见病患者用药的“最后一公里”。

　　罕见病问题不仅是一个医学问题，也是一个经济学和社会治理问题，需要全社会协同起来，加强政企合作协同，发挥社会力量，真正的打通医药、医疗、医保三个方面，共同推动这些可及性因素的政策配套和落地实施，才能实现罕见病诊疗闭环的顺畅运转，保障罕见病患者的用药可及。

　　康韦分享了三点希望：一是推动国家谈判罕见病药品的政策落地，提升罕见病患者的获得感；二是希望成立罕见病患者保障专项基金，完善罕见病多层次保障体系；三是希望出台一部罕见病的专门法律法规，构建可持续的创新和发展生态环境。

(责任编辑：张可欣)