2021年3月，美国、欧盟和中国共有12款新药获批，其中Zegalogue、ponesimod和idecabtagene vicleucel为全球首批。

美国

2021年3月，美国FDA批准上市5款新药，包括4款新分子/新生物制剂和1款细胞疗法。

表1：2021年3月美国FDA批准上市的新药

根据Pharmadigger数据库，2021年3月在美国全球首批的新药有Zegalogue、ponesimod和idecabtagene vicleucel。

糖尿病患者出现严重的低血糖症是一种常见疾病，低血糖症的急救主要靠胰高血糖素。Zealand Pharma的可溶性胰高血糖素类似物Zegalogue可以在快速从冻干粉针剂配置后使用，更具便利性和稳定性。

Zegalogue的批准主要是基于在6-17岁儿童的1型糖尿病患者中进行的3项随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期研究结果。所有研究的主要疗效终点是血糖水平恢复时间，定义为自给药之日起血糖增加≥20mg/dL，且在45分钟内未进行额外治疗干预。试验结果显示，与安慰剂相比（恢复时间约30分钟），Zegalogue给药后患者血糖的恢复速度更快，平均中位恢复时间仅为10分钟。该试验在成人和儿科患者组研究中都成功达到了主要终点。在另一项3期成人试验中，99％的患者血糖在15分钟内恢复到了正常水平。

图片：Zegalogue关键III期儿童试验结果

杨森的Ponesimod是一款口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，这类药物可抑制S1P蛋白活性，从而减少循环淋巴细胞的数量。髓鞘是隔离神经细胞的保护层，在MS患者中，免疫细胞进入大脑会损害髓磷脂，髓磷脂损伤后会减慢或停止神经传导，产生MS症状。

Ponesimod的批准主要是基于一项关键性头对头临床3期研究OPTIMUM，该研究在全球28个国家162个临床中心开展，共入组1133例RMS成人患者，主要终点是年复发率（ARR）。结果显示，治疗108周后，与赛诺菲的特立氟胺相比，Ponesimod的ARR显著降低30.5％。此外，缓解疲劳的次要终点也得以满足，并且大脑中的合并孤立活动病灶（CUAL）也降低了56％。

图片：OPTIMUM试验主要终点

2021年3月26日，Abecma（idecabtagene vicleucel）获批上市，用于治疗已经接受过四种以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者。这是首款用于治疗MM患者的细胞疗法，也是首款获得批准靶向BCMA的细胞疗法。

该药的批准基于II期KarMMa试验，这项试验囊括了128位此前接受过三种及以上疗法的r/r MM患者数据。在接受一次性注射150、300和460 x 106 CAR阳性T细胞三种剂量治疗后，参与者总缓解率（ORR）为72％，28%的患者实现完全缓解，并且这些实现完全缓解的患者约65％缓解时间持续了至少12个月。ORR也呈剂量相关性，低剂量为50%，高剂量为82%。 

图片：KarMMa试验有效性结果

欧盟

2021年3月份，欧盟共批准3款新药risdiplam、selinexor和pemigatinib，这些药此前都已在美国获批上市。根据Pharmadigger数据库，pemigatinib也在我国由信达生物开始启动III期临床试验，信达生物于2018年12月17日从Incyte获得该产品在中国内地、香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化权益。

表2：2021年3月欧盟批准上市的新药

中国

中国在3月份共批准了4款新药，其中在3月的最后一天同时批准上市了两种针对胃肠道间质瘤的靶向新药——瑞派替尼和阿伐替尼，这两种新药都属于新一代KIT/PDGFRA靶向药，但获批的适应症不同，前者是针对包括任何突变的四线治疗人群，后者是针对携带PDGFRA外显子18突变的晚期人群。

表3：2021年3月中国批准上市的新药

另外两款获批的药物均为国内自主研发的新药，在审评过程中均获得了优先审评审批资格。伏美替尼是艾力斯医药自主研发的第三代EGFR抑制剂，在代号为ALSC003的IIb期多中心单臂研究中，评估了伏美替尼治疗T790M突变NSCLC患者的疗效和安全性。2018年6月至2018年12月期间，共纳入220例患者，其中212例患者为IV期。截至2019年4月12日，患者ORR为73.6%，预估6周和12周DCR率为87.3%和82.3%，中位PFS为7.6个月，中位OS和DoR均未达到。

泰它西普是荣昌生物制药自主研发的靶向BLyS和APRIL的原创性抗体融合蛋白药物，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿性关节炎等多种自身免疫疾病。泰它西普于2011年获国家药监局批准临床试验，2019年11月13日在国内申报上市，2019年12月5日以具有明显治疗优势创新药纳入优先审评审批。2020年9月获美国Ⅱ期临床试验（IND）许可。

(责任编辑：刘思慧)