6月4日，美国FDA批准Tembexa（brincidofovir）用于天花（smallpox）成人和儿童患者，包括新生儿。Tembexa获得了优先审评、快速通道和孤儿药资格认定。

天花是由天花病毒引起的一种高度传染性疾病，主要通过人与人之间的直接接触传播。症状通常在感染后10-14天开始出现，包括发烧、疲惫、头痛和背痛，由粉红色小肿块组成的皮疹在结痂并留下疤痕之前会进展为充满脓液的疮。天花的并发症包括脑炎、角膜溃疡和失明。

由于天花已被根除，Tembexa的有效性在感染了与天花病毒密切相关的病毒的动物中进行了研究，通过在研究结束时测量动物的存活率来确定其有效性。研究结果显示，与接受安慰剂治疗的动物相比，接受Tembexa治疗的动物存活下来的数量更多。FDA根据该机构的“动物规则”批准了Tembexa。“动物规则”允许在动物模型中测试试验药物，以支持对不符合伦理道德或不适合人体研究的疾病的有效性。

支持批准Tembexa的安全信息来自该药物针对非天花适应症的临床试验，主要来自接受造血干细胞移植的患者。当Tembexa的使用时间超过推荐的持续时间时，在另一种疾病（巨细胞病毒病）中发现死亡风险增加。Tembexa仅被批准用于治疗天花。

使用Tembexa时最常见的副作用是腹泻、恶心、呕吐和腹痛。（刘思慧编译）

来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-drug-treat-smallpox

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