着力破解罕见病药物“罕见”难题

  • 2023-02-27 10:54
  • 作者:冯玉浩
  • 来源:中国医药报

“今年奥法妥木单抗注射液和富马酸二甲酯肠溶胶囊被纳入国家医保用药目录,我们开心极了,期盼着3月份能够用上报销后的药品。”近日,多发性硬化症患者瑶瑶(化名)向媒体表示。


今年2月28日是第16个国际罕见病日。在研发企业增多、审评审批速度加快、相关药品逐步被纳入医保等利好因素推动下,近年来我国罕见病药物可及性持续提升。但要进一步提升罕见病药物可及性,仍需要政府部门、研发机构、患者组织等持续发力。


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“政策大年”多方唱戏


“2022年是罕见病领域的‘政策大年’,药品监管、卫生健康、医保等部门从研发注册、市场准入、支付保障等方面均为推动罕见病药物可及提供了诸多支持。”维昇药业首席医学官杨军如是说。


鼓励罕见病药物研发是实现罕见病患者用药可及的关键。2022年,药监部门不断发力,推进解决罕见病药物研发中的痛点、难点、堵点。


“我们多次呼吁的罕见病药物临床试验数据保护制度,在2022年5月的征求意见稿中得到了回应。”琅钰集团首席执行官向宇说。


向宇提及的征求意见稿,是国家药监局公布的《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》(以下简称征求意见稿),该征求意见稿明确提出:“国家对获批上市部分药品的未披露试验数据和其他数据实施保护,药品上市许可持有人以外的其他人不得对该未披露试验数据和其他数据进行不正当的商业利用。”


不仅如此,向宇还惊喜地看到,征求意见稿同时提出,对获批上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,其间不再批准相同品种上市。


“上述举措可以进一步保护和扩大罕见病药物研发企业的利益,鼓励企业主动参与研发。”向宇说,从征求意见稿可以看出药监部门鼓励罕见病药物研发的决心。


药监部门的举措还不止这些。2022年国家药监局药品审评中心(以下简称药审中心)连发三条指导原则以及指导原则征求意见稿,对罕见疾病的药物临床研发、临床研究统计学和药物开发中疾病自然史研究进行指导。


杨军认为,这些指导原则将指导企业更加科学地进行临床试验设计,利用有限的患者数据,获得相对充分的安全性和有效性证据。


同时,蔻德罕见病中心创始人黄如方长期呼吁的“让罕见病患者组织及患者家庭参与药物研发”也得到了政策的明确支持。2022年11月25日,药审中心发布了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(试行)》,着重提及了患者参与在罕见病用药研发中的重要性。值得注意的是,文件中“患者”的概念不仅包括患者个体,还包括患者的家属、监护者、看护者以及患者组织等。


众人拾柴火焰高。针对国内未上市或短期无法恢复生产的临床急需少量药品,卫生健康部门与药监部门于2022年6月发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》,来解决罕见癫痫病等患者少量特定医疗需求问题。


2022年11月,财政部等部门公布了第三批适用增值税政策的罕见病药品清单,利司扑兰、富马酸二甲酯等19种罕见病药品的增值税税率从13%下降至3%,进一步降低患者用药成本。


国家医保局也在2022年医保药品目录调整工作中,为罕见病用药开辟单独申报渠道,对罕见病用药的申报不设“2017年1月1日后批准上市”的时间限制,支持其优先进入医保目录。


用药可及持续提升


公开数据显示,全球统计的罕见病种类达7000种以上,有90%以上目前无有效治疗方法;在我国,罕见病患者超过2000万人。


2018年5月,国家卫健委、国家药监局等五部门联合发布《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》)。业内人士认为,《目录》发布实现了我国罕见病事业从“0”到“1”的突破,开始了从“民间探索”向“政府引领、多方协力”的转变。


2019年5月7日,是让瑶瑶等多发性硬化症患者兴奋得彻夜难眠的日子。那一天,继发进展型多发性硬化症针对性治疗药物西尼莫德片被药审中心纳入拟优先审评品种公示名单,“救命药”由此进入注册上市的“加速通道”。2020年5月11日,该产品获批上市。


在药监部门的努力下,多发性硬化症治疗药物数量开始“狂飙”,多款药物相继通过优先审评审批程序加速获批上市:2021年4月15日,复发型多发性硬化症治疗药物富马酸二甲酯肠溶胶囊获批上市;2021年5月11日,用于改善多发性硬化症患者步行能力的氨吡啶缓释片获批上市;2021年12月21日,另一款复发型多发性硬化症治疗药物奥法妥木单抗注射液获批上市……截至目前,获批的多发性硬化症疾病修正治疗(DMT)用药已达到7种、症状治疗用药1种,极大地丰富了患者的临床选择。


多发性硬化症患者用药选择的持续改善,只是药监部门推动罕见病用药可及的一个缩影。


“在药品注册上市4条‘快速通道’中,有3条已经为罕见病药物打开。”杨军表示,除了专门为公共卫生事件设置的特别审批程序外,理论上,满足条件的罕见病药物均可以享受优先审评审批程序、附条件批准程序、突破性治疗药物程序带来的政策红利。


在政策的鼓励下,我国罕见疾病药物临床试验数量和上市数量均呈现逐年递增趋势。


2022年6月,药审中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》显示,2021年罕见病药物临床试验总量为43个,是2019年的近两倍,在适应症方面也有所增加。


“从2018年批准上市6个,到2021年批准上市21个,四年来,国家药监局已累计批准56个罕见病药品上市。”在2022年10月底举办的中国罕见病大会上,国家药监局相关人员公开了这一数据——我国罕见病药物获批上市总量和获批速度获得双提升,罕见病患者用药需求得到进一步满足。


最新统计显示,2022年,我国又批准17款罕见病药物上市。加上此前的56款,近5年已有73款罕见病药在我国获批上市。


与此同时,罕见病药物也越来越多地被纳入医保报销范围。公开信息显示,截至2022年底,已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录,覆盖26种罕见病。2019年至2021年,罕见病患者用药实际报销比例超70%,综合医保谈判降价和医保报销后,患者个人负担较此前降低了92.8%。


2023年1月,2022年医保药品目录调整结果公布,奥法妥木单抗注射液、拉那利尤单抗注射液等7款罕见病治疗药物被纳入医保,我国罕见病患者用药可负担性持续提升。


从“1”到“N”仍需努力


不过业内人士认为,若要让罕见病的“政策热度”转化为患者的“体感温度”,实现我国罕见病事业从“1”到“10”乃至到“100”的长足发展,仍需要各方持续努力。


罕见病药物在研发、支付等方面尚有难题亟待破解。弗若斯特沙利文公司和病痛挑战基金会联合发布的《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示,《目录》的121种罕见病中,腓骨肌萎缩症、半乳糖血症等35种疾病在全球无治疗药物;HHH综合征、莱伦综合征等9种罕见病存在“境外有药,境内无药”的困境;在国内已上市的罕见病药物中,依洛硫酸酯酶α、拉罗尼酶等9种罕见病年治疗费用超过50万元,受限于高昂的治疗费用,部分患者实际上仍“无药可用”。


“作为研发企业,我们也期待相关部门能够将更多国际公认的罕见病纳入后续的罕见病目录,或者对罕见病定义进行更明确的阐释。”向宇表示,在药物研发的过程中,企业常面临非《目录》内疾病的治疗产品“不确定能否享受罕见病药物待遇”的困扰。


“目前,我国罕见病相关政策以《目录》为基础,对于很多在境外已上市、境内未上市的罕见病治疗药物,可能因其治疗的疾病不在《目录》范围以内,在进口注册及上市后无法获得相关政策激励。”清华大学药学院研究员杨悦说。她建议,可由药品审评机构设立罕见病资格认定部门和审评专家委员会,在药品和医疗器械等产品审评制度中引入罕见病用药用械资格认定制度,并将资格认定作为获得后续政策激励的入口。


此外,如何进一步减轻罕见病患者家庭的负担,也是各界关注的焦点。


此前有医保专家表示,中国是发展中国家,按照欧美国家等国际同行定价标准,参照4倍人均GDP,大多数罕见病一年的药品费用不能超过30万元。


某药物研发企业市场部相关负责人坦言,部分罕见病药物研发及生产成本相对较高,将药品年费用降至30万元以内不太现实。希望医保部门能够考虑到罕见病患者人数较少、医疗负担较重、致残致死率较高等特性,在支付端给予更多支持,如建立专项基金来激活企业研发积极性,进一步解决罕见病患者的负担难题。


复旦大学公共卫生学院胡善联教授也呼吁,在医保基金中专门划出2%~3%的资金池来专门用于罕见病药物支付,在不影响医保基金“保基本”的前提下,尽可能地去保障罕见病患者的健康权,在此基础上再进行多方筹资,实现对罕见病患者的进一步保障,让更多罕见病患者看到治疗的希望。

(冯玉浩)

(责任编辑:陆悦)

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