中国食品药品网讯 2026年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国正式实施。本次目录新增114种药品，19种药品纳入首版商保创新药目录，肿瘤、慢病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平得到明显提升。

　　其中，由上海复星医药（集团）股份有限公司自主研发的1.1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）成功进入医保目录。进一步提升高质量中国原研药物在罕见病治疗领域的可及性，实现从“跟跑”到“领跑”的跨越。

　　突破年龄限制，两岁患儿迎来专属治疗方案

　　芦沃美替尼主要用于治疗2岁及以上伴有无法手术丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者和朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和组织细胞肿瘤成人患者。

　　对于丛状神经纤维瘤儿童患者而言，此前的靶向药物仅可用于治疗3-18岁未成年群体，而丛状神经纤维瘤的疾病特征为年龄越低、进展越快，需要尽早进行治疗干预。芦沃美替尼将适应症拓展至2岁儿童，可以让患者更早接受治疗，尽早控制疾病进展。

　　适应症拓展，覆盖多类罕见肿瘤

　　罕见病种类繁多、发病机制复杂，加之患者基数小、商业回报低等客观因素，药企研发往往动力不足，“无药可用”是这一群体的现实困境。

　　MAPK是肿瘤细胞中的一个信号通路，在许多肿瘤中，这条通路会因基因突变而异常激活，导致肿瘤细胞不受控制地增殖和扩散，MEK1/2就是其中负责传递分裂与复制指令的“通信员”。芦沃美替尼是一种MEK1/2抑制剂，其作用就是高选择性阻断MEK1/2传递指令的功能，进一步改善病情。

　　朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤是一种可累及全身多系统的异质性疾病，临床表现包括骨痛、皮肤溃疡、心脏病、尿崩症等，存在多系统累及的患者生存预后不佳，需要进行系统性的药物干预。但此前国内没有获批的治疗药物。芦沃美替尼是国内目前首个且唯一获批用于成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤的药物，填补了疾病治疗空白，为该类罕见病患者带来了全新生存希望。

　　医保赋能，打通罕见病救治“最后一公里”

　　由于研发投入大、市场需求小，罕见病药物往往价格高昂，成为制约患者用药的最大障碍。数据显示，进口罕见病药物年治疗费用常达数十万元，让普通患者家庭望而却步。复星医药针对芦沃美替尼的累计研发投入达人民币6.38亿元，如何在保障研发回报的同时，让患者"用得起药"，成为企业面临的重要课题。

　　纳入新版医保目录后，芦沃美替尼的治疗费用实现大幅降低，整体降幅约66.5%。这一价格调整将极大减轻患者家庭的经济负担，让更多罕见病患者能够长期规范治疗。

　　对于罕见病患者来说，医保准入不是终点，而是有药可医的起点。医保覆盖将让无力承担高昂药费的患者重新获得治疗机会。

　　芦沃美替尼的成功不仅是一款罕见病药物的突破，更是中国医药创新能力的集中体现。复星医药在罕见病领域的深耕亦展现了中国药企的责任与担当，进一步解决了我国罕见病“诊断难、用药难、支付难”的三重困境。

　　罕见病不是孤岛，而是整个社会的镜子。未来，复星医药将继续以患者为中心，加快创新药物研发与全球化进程，携手政府、专家、科研机构与患者组织，共建从筛查、诊断、治疗到长期随访的全链条诊疗体系，让中国本土的创新成果惠及更多患者。（秋雨）

(责任编辑：郭肖)