6月7日，美国FDA加速批准渤健（Biogen）公司的Aduhelm上市，用于治疗阿尔兹海默病（AD）。这是FDA自2003年以来，首次批准治疗AD的新疗法，也是首个针对该疾病基本病理生理学的疗法，即大脑中淀粉样蛋白斑块（AD患者大脑中的标志性特征之一）的存在。

AD是一种不可逆转的渐进性脑部疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，并最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但其特征是大脑中的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维（tau）缠结，导致神经元及其连接的丧失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。

FDA发布的声明指出，Aduhelm的加速批准是基于它对替代终点的影响，在3期临床试验中它一致地降低患者大脑中淀粉样蛋白斑块的水平。研究人员在3,482名患者的三项独立研究中评估了Aduhelm的疗效，这些研究包括对AD患者进行的双盲、随机、安慰剂对照的剂量范围研究。研究结果显示，接受Aduhelm治疗的患者,淀粉样蛋白斑块有明显的剂量和时间依赖性减少，而对照组中的患者淀粉样蛋白斑块没有减少。这些斑块的减少有望减缓患者的病程发展，进而减缓记忆丧失和生活不能自理等情况的发生。

Aduhelm的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)警告，这种异常通常表现为大脑区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退并且不会引起症状，有些患者可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力改变或恶心等症状。 Aduhelm的另一个警告是过敏反应风险，包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm最常见的副作用是ARIA、头痛、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/定向障碍。

加速批准将使患者能够更早地获得药物治疗。不过需要注意的是，FDA本次批准Aduhelm并非完全无条件，而是需要渤健公司进行“第四阶段”确认性临床试验，以验证该药物的临床疗效。如果验证性试验未能证明预期的临床益处，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。（刘思慧编译）

来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug

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