2023年3月中美欧批准上市新药盘点
2023年3月中美欧批准上市的新药中,美国批准新药的数量和属于全球首批的数量均为最多。
我国批准4款新药上市
2023年3月,我国批准了4款新药上市。根据Pharmadigger数据库,谷美替尼和来瑞特韦为我国自主研发的并全球首批新药。
谷美替尼是海和药业研发的选择性c-Met激酶活性的酪氨酸激酶抑制剂。在中国NSCLC人群中MET外显子14跳变的发生率约1.3%,这类人群预后差,化疗药物二线治疗无进展生存时间(PFS)仅为2.9个月,总生存期(OS)为7.9-8.3个月。谷美替尼本次获批基于名为GLORY的II期临床研究,纳入人群为存在MET外显子14跳变的局晚期或转移性NSCLC患者,结果显示盲态独立评选委员会(BIRC)评估有约2/3的患者获得客观缓解。
依拉环素是Tetraphase制药公司研发的新型的含氟四环素类广谱抗菌药物,云顶新耀于2018 年2月与Tetraphase达成授权中国引进依拉环素的合作。与传统四环素不同,依拉环素进行了分子结构改进,使得抗菌谱更加广泛。它可以抑制除铜绿假单胞菌外的全部常见致病菌,如革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌和非典型病原菌,多重耐药菌等。本次批准是基于两项阳性对照Ⅲ期试验,结果显示依拉环素治疗组的临床治愈率与对照组厄他培南或美罗培南均相似。依拉环素最早于2018年8月获美国FDA批准上市。
阿可替尼是阿斯利康研发的选择性Bruton's tyrosine kinase (BTK)抑制剂,可以与BTK共价结合,抑制其活性。此次中国获批是基于全球临床研究ACE-LY-004,以及针对既往至少接受过一种治疗的MCL和其他B细胞恶性肿瘤患者的中国1/2期临床研究的结果。ACE-LY-004 研究结果显示接受阿可替尼治疗的患者的中位PFS约为2年。阿可替尼已在美国被批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL),在欧盟和全球许多其他国家获批用于治疗CLL。
来瑞特韦是众生睿创研发的3C-likeprotease(3CL蛋白酶)抑制剂,通过作用于新型冠状病毒主蛋白酶以抑制病毒前体蛋白质的切割,进而阻断病毒复制,达到抗新冠病毒的作用。本次获得附条件批准上市主要基于来瑞特韦片治疗轻型和普通型COVID-19感染患者的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究,结果显示已达到方案预设的主要疗效终点指标,来瑞特韦片不良事件发生率与安慰剂组相当,安全性良好。
美国批准5款新药上市
2023年3月,美国批准上市5款新药。根据Pharmadigger数据库,均为全球首次批准。
Zavegepant(商品名:Zavzpret)是辉瑞公司研发的第一个也是唯一一个降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂鼻腔喷雾剂,是第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂,通过可逆性地阻断CGRP受体,从而抑制CGRP神经肽的生物活性,可以实现缓解与预防偏头痛发作。此次获批上市是基于两项关键临床研究的积极数据,结果显示偏头痛成人患者接受Zavegepant 10mg治疗2小时后,分别有23.6%、22.5%的患者实现头痛缓解,而安慰剂组该数值约为15%,达到主要疗效终点。
Trofinetide(商品名:Daybue)是Acadia制药研发的,FDA批准的首款治疗Rett综合征的药物。Rett综合征是一种复杂的、累及多个系统的神经发育障碍,由大脑神经元和突触功能所必需的X连锁MECP2基因突变引起。患者在经历一段正常发育期后,继而出现明显的发育倒退,丧失语言和手部功能、步态障碍等。Trofinetide是一种新型的胰岛素样生长因子1(IGF-1)氨基末端三肽的类似物,旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。此次获批是基于一项关键性III期试验,该试验纳入了187名5-20岁患有Rett综合征的女童和年轻女性,结果显示接受trofinetide治疗后,研究的两项共同主要终点——患者的Rett综合征行为问卷(RSBQ)总分从基线到12周的变化和临床总体印象-改善(CGI-I)量表得分相比安慰剂组出现了明显改善。
Retifanlimab(商品名:Zynyz)是Incyte公司研发的PD-1单抗,是FDA批准的第5款PD-1单抗。此次的获批基于一项开放标签、单臂的II期临床研究(POD1UM-201),结果显示在此前未接受过化疗的Merkel细胞癌(MCC)患者中,约有一半的患者在接受Retifanlimab单药治疗后获得客观缓解。2019年7月,再鼎医药以1750万美元预付款加上6000万美元里程碑金额从Incyte引进Retifanlimab的大中华区权益。
Rezafungin(商品名:Rezzayo)是Cidara治疗公司研发的抗菌新药,是一种新型的,一周一次的棘球白素,其结构和特性经过改进,保留了棘球白素类药物的安全优势,同时增强了其药代动力学和药效学特性。本次获批基于名为ReSTORE的 III期临床和名为STRIVE的 II期临床试验数据。结果显示Rezafungin每周给药一次,与目前每天给药一次的标准疗法卡泊芬净相比,主要终点第30天的全因死亡率具有非劣效性。
Leniolisib(商品名:Rezzayo)是Pharming公司研发的一款口服小分子选择性PI3Kδ抑制剂。APDS是由PIK3CD或PIK3R1突变引起的罕见原发性免疫缺陷,每百万人中大约有1至2人患上该疾病。APDS的疾病特征包括严重的复发性窦肺感染、淋巴增生、自身免疫疾病和肠病。本次获批基于一项II/III期临床试验的积极结果,受试者在使用Leniolisib后病灶处淋巴结大小比基线时显著变小。
欧盟批准2款新药上市
2023年3月,欧盟批准了2款新药上市,根据Pharmadigger数据库,cipaglucosidase alfa为全球首次批准的新药。
deucravacitinib(商品名:Sotyktu)是百时美施贵宝研发的口服、选择性酪氨酸激酶2(TYK2)变构抑制剂。它靶向的TYK2介导白介素-23(IL-23)、IL-12和I型干扰素的信号传导。本次欧盟获批是基于III期名为POETYK PSO-1和POETYK PSO-2的临床研究,结果显示治疗16周和24周时,deucravacitinib治疗组达到静态医生总体评估评分0或1分(sPGA 0/1)、银屑病面积与严重程度指数评分改善至少75% (PASI 75)的患者显著更多,应答可持续至第52周。该药此前已于2022年9月获美国FDA批准用于治疗成年中重度斑块状银屑病患者。
cipaglucosidase alfa(商品名:Pombiliti)是Amicus Therapeutics公司研发的种独特的人源重组酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA),其化学结构经过优化后可加强细胞对药物的吸收;miglustat是一种口服酶稳定剂,旨在增强cipaglucosidase alfa的肌肉靶向活性,这两种药物构成组合疗法AT-GAA。庞贝病是一种由GAA缺乏所引起的遗传性溶酶体贮积症。GAA水平的降低或缺失导致糖原在肌肉及其他组织的溶酶体中堆积,继而引发了庞贝病相关的病症(如肌无力和呼吸功能不全),甚至造成患者死亡。本次批准是基于名为PROPEL的关键性III期临床数据结果显示,AT-GAA相比标准治疗方式alglucosidase alfa具有临床意义的改善效果。(陈倩)
(责任编辑:陆悦)
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