5月份，中美欧批准上市的新药中，美国批准的新药数量最多，为6款；中国批准5款；欧盟批准2款新药上市。

中国批准5款新药上市

5月份，我国共批准5款新药上市（详见表1）。其中，法赞雷生片、安尼妥单抗注射液、塞多明基注射液和鲁兹诺雷钠片为我国药企自主研发的新药。

法赞雷生片（商品名：孟平）是江苏海岸药业自主研发的双重食欲素受体拮抗剂。食欲素信号系统参与维持人体觉醒，抑制该通路有助于缩短入睡潜伏期、减少夜间觉醒并改善睡眠维持。该药本次获批主要基于在成人失眠患者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究。研究结果显示，法赞雷生在改善睡眠效率、缩短入睡时间和减少夜间觉醒等关键指标上表现优异，且整体耐受性良好，患者停药后未见明显反跳性失眠或戒断相关问题。

尼卡利单抗注射液（商品名：安力威）由杨森制药申报，是一款靶向新生儿FcRn受体的全人源单克隆抗体。该药通过阻断免疫球蛋白G（IgG）与FcRn的结合，加速包括致病性自身抗体在内的IgG降解，从而减轻神经肌肉接头的损伤。该药本次获批主要基于一项名为VIVACITYMG3的Ⅲ期临床研究，该研究在标准治疗基础上比较了尼卡利单抗与安慰剂的疗效。研究结果显示，与安慰剂组相比，尼卡利单抗组在重症肌无力日常生活活动量表和定量重症肌无力评分等疾病活动度指标上均表现出更明显的改善。

安尼妥单抗注射液（商品名：恩尼妥）由上海津曼特申报，是一款靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的双特异性抗体，可同时结合HER2受体上两个非重叠的表位，从而增强对HER2信号通路的阻断，并通过促进受体聚集与下调，增强抗肿瘤作用。其获批主要基于一项在HER2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌患者中开展的关键Ⅱ/Ⅲ期KC-WISE研究。该研究纳入既往接受过含曲妥珠单抗方案治疗后疾病进展的患者，比较了安尼妥单抗联合化疗与对照治疗的疗效。研究结果显示，联合治疗组在总生存期等关键疗效指标上具有临床获益。

塞多明基注射液（商品名：华索灵）由北京诺思兰德自主研发，是一款重组人肝细胞生长因子（HGF）质粒类基因治疗药物。该药通过局部肌肉注射后在体内表达HGF，从而促进缺血组织血管新生、侧支循环建立和局部组织修复。严重下肢缺血患者常面临慢性溃疡、感染、截肢风险和生活质量下降问题，尤其对于不适合血运重建或既往血运重建效果不佳者，临床治疗选择有限。该药本次获批主要基于其在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期HOPE CLTI-2研究。该研究入组Rutherford分级为5级、伴有慢性肢体威胁性缺血及溃疡的患者，以给药后第180天溃疡完全愈合作为关键疗效终点。研究结果显示，塞多明基组患者的溃疡完全愈合率显著高于安慰剂组，且安全性总体可控。

鲁兹诺雷钠片（商品名：瑞鸣）由恒瑞医药自主研发，是一款选择性尿酸盐转运蛋白1（URAT1）抑制剂，主要通过抑制肾小管对尿酸的重新吸收、促进尿酸经尿液排泄来降低血尿酸水平。痛风的核心病理基础是尿酸盐结晶沉积，长期高尿酸血症可导致痛风反复发作、痛风石形成和肾脏损害。该药本次获批主要基于一项名为SHR4640-303的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，鲁兹诺雷钠组在达到血尿酸控制目标和降低血尿酸水平方面均优于对照组，且整体安全性和耐受性良好，支持其用于长期降尿酸管理。

美国批准6款新药上市

5月份，美国批准6款新药上市（详见表2）。根据Pharmadigger数据库，除Sonrotoclax和Bulevirtide外，其他药物均为全球范围内首次获批上市。

Vepdegestrant（商品名：Veppanu）由Arvinas研发，是一种口服异双功能蛋白降解剂，用于治疗雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性、雌激素受体1（ESR1）突变，且既往至少经一线内分泌治疗后疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。ESR1突变是内分泌治疗后耐药的重要机制之一。Vepdegestrant可将雌激素受体招募至泛素-蛋白酶体降解系统，使受体被降解而非单纯被拮抗，从而抑制ER驱动的肿瘤生长。其获批主要基于一项全球、随机、开放标签、活性对照、多中心Ⅲ期临床研究。研究结果显示，在ESR1突变亚组中，Vepdegestrant较氟维司群显著延长了患者的无进展生存期，并提高了客观缓解率。

Sonrotoclax（商品名：Beqalzi）由百济神州自主研发，是一款口服B细胞淋巴瘤2（BCL-2）抑制剂，用于既往至少接受过两线系统治疗且其中包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。BCL-2是抑制细胞凋亡的重要蛋白，肿瘤细胞常通过上调BCL-2表达以逃避免疫监视和治疗压力。Sonrotoclax通过抑制BCL-2，恢复肿瘤细胞凋亡程序。其获批主要基于一项名为BGB-11417-201的单臂、多中心研究，该研究纳入既往接受过CD20抗体和BTK抑制剂治疗的复发或难治性MCL患者。研究结果显示，Sonrotoclax组患者表现出较高的客观缓解率和持久的缓解时间。该药此前已于2026年1月在中国获批上市。

Baxdrostat（商品名：Baxfendy）由阿斯利康研发，是首个获美国食品药品管理局批准上市的高选择性醛固酮合酶（CYP11B2）抑制剂，用于联合其他降压药治疗成人高血压。醛固酮过度活化可导致水钠潴留、血压升高和心血管风险增加。Baxdrostat通过选择性抑制CYP11B2，减少醛固酮合成，同时能够尽量避免对皮质醇合成通路产生明显影响。其获批主要基于代号为BaxHTN的Ⅲ期临床研究，研究纳入在多种降压药治疗基础上血压仍控制不佳的成人高血压患者。研究结果显示，Baxdrostat联合标准降压药治疗，可进一步降低坐位收缩压，且安全性总体可控。

Bulevirtide（商品名：Hepcludex）由吉利德研发，是一种钠离子-牛磺胆酸共转运多肽介导的病毒进入抑制剂，可阻断丁型肝炎病毒（HDV）进入肝细胞，从源头减少新发感染细胞。HDV是一种依赖乙型肝炎病毒（HBV）的缺陷病毒，需借助HBV表面抗原完成病毒包装和传播，因此HDV感染只发生在HBV感染者中。慢性HDV感染进展较快，可导致肝纤维化、肝癌、肝衰竭。该药本次获批主要基于一项名为MYR301的随机、开放标签、多中心Ⅲ期临床研究。研究结果显示，Bulevirtide治疗组在HDV RNA水平下降和丙氨酸氨基转移酶改善组成的综合应答方面明显优于对照组。该药此前已于2020年7月在欧盟获批上市。

Pivekimab sunirine-pvzy（商品名：Decnupaz）由艾伯维研发，是一款靶向CD123的抗体偶联药物（ADC），用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）成人患者。BPDCN是一种罕见且侵袭性强的血液系统肿瘤，常累及皮肤、骨髓和外周血，既往治疗方法有限。Pivekimab sunirine-pvzy通过抗体部分识别肿瘤细胞表面CD123，并将烷化剂类细胞毒性载荷递送至靶细胞内，从而诱导肿瘤细胞死亡。其获批主要基于一项名为CADENZA的Ⅱ期临床研究，该研究旨在评估Pivekimab sunirine-pvzy在初治及复发或难治性BPDCN成人患者中的疗效与安全性。研究结果显示，该药在初治患者中取得了较高的完全缓解或临床完全缓解率，在复发或难治性患者中也观察到抗肿瘤活性。

Cefepime/Zidebactam（商品名：Zaynich）是Wockhardt研发的一种由Cefepime（头孢吡肟）与Zidebactam组成的注射用抗菌药物组合。头孢吡肟主要通过结合细菌青霉素结合蛋白（PBP），抑制细胞壁合成；Zidebactam兼具β-内酰胺酶抑制作用及对PBP2的抗菌活性，与头孢吡肟形成互补杀菌作用，从而覆盖部分耐药革兰阴性菌。该药物组合获批主要基于一项国际、多中心、随机、双盲、非劣效Ⅲ期临床研究，研究比较了Cefepime/Zidebactam与美罗培南在复杂性尿路感染或急性肾盂肾炎成人患者中的疗效。研究结果显示，Cefepime/Zidebactam在微生物改良意向治疗人群中的综合应答率达到预设疗效标准，并显示出临床与微生物学清除方面的获益。

欧盟批准2款新药上市

5月份，欧盟批准2款新药上市（详见表3）。根据Pharmadigger数据库，均非全球首次批准上市的新药。

Nadofaragene firadenovec（商品名：Adstiladrin）由Ferring研发，是一款经膀胱内给药的非复制型腺病毒载体基因疗法。该药通过向膀胱上皮细胞递送干扰素α-2b基因，使局部产生抗肿瘤免疫相关蛋白，从而发挥治疗作用。该药最早于2022年12月在美国获批上市。

Tarlatamab（商品名：Imdylltra）由安进研发，是一款靶向DLL3和CD3的双特异性T细胞衔接抗体。DLL3在小细胞肺癌细胞表面呈高表达，而CD3存在于T细胞表面，Tarlatamab通过同时结合DLL3和CD3，引导T细胞识别并杀伤DLL3阳性的肿瘤细胞。该药此前已于2024年5月在美国获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)