8月份，中美欧批准上市的新药中，中国批准的新药数量最多，为10款；美国批准9款；欧盟批准1款。

中国批准10款新药上市

8月份，我国共批准10款新药上市（详见表1）。除盐酸伊可白滞素片和注射用菲泽妥单抗外，其余8款均为我国药企自主研发的全球范围内首次获批上市的新药。

小儿通便颗粒由济川药业自主研发，处方由白术、枳壳、厚朴、莱菔子等组成，具有健脾行气、导滞通便的功效，用于小儿便秘中医辨证属食积证者，症见大便干结、排便困难，舌红、苔厚腻、脉滑等。该药为《中药注册管理专门规定》发布后首个主治为证候的中药创新药。

替恩戈替尼片（商品名：捷恩泰）由药捷安康自主研发，是一款口服多靶点激酶抑制剂，可抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、VEGFR、JAK及Aurora等多条肿瘤相关信号通路。该药本次获批用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗，且具有FGFR 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。其获批主要基于一项多中心、开放标签Ⅱ期FIRST-08研究数据：受试者客观缓解率为28.0%，疾病控制率为82.0%，中位无进展生存期约为5.7个月。

注射用菲泽妥单抗（商品名：境斐）由天境生物申报，是一款由MorphoSys公司原研、靶向CD38的单克隆抗体。2017年11月，天境生物与MorphoSys达成许可协议，获得菲泽妥单抗在大中华区的独家开发和商业化权益；2026年4月，天境生物将该药的大中华区独家权益转让给了渤健。该药本次获批与来那度胺和地塞米松联合，用于既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。其注册性Ⅲ期临床研究采用随机、开放、多中心设计，比较了菲泽妥单抗联合来那度胺和地塞米松，与来那度胺联合地塞米松的疗效和安全性，主要终点为无进展生存期。

富马酸立康可泮胶囊（商品名：恒优达）由恒瑞医药旗下盛迪医药自主研发，是一款口服补体因子B抑制剂，通过抑制补体旁路途径的放大环节，减少补体介导的红细胞破坏。该药本次获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。其获批主要基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验。研究结果显示，第18至24周，立康可泮组患者的血红蛋白较基线升高≥2g/dL的应答率为95%，对照组为55.6%。同时，立康可泮组患者在避免输血和改善疲劳方面亦观察到临床获益。

安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：益赛那）由三生国健自主研发，是一款靶向IL-1β的人源化单克隆抗体，通过阻断IL-1β介导的炎症信号缓解痛风急性炎症。该药本次获批用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作患者。其关键Ⅲ期临床研究采用随机、双盲、双模拟、阳性对照设计。研究结果显示，安弗利奇塔单抗200mg单次皮下注射给药后，患者关节疼痛VAS改善在急性期非劣效于复方倍他米松，给药后6小时即可观察到镇痛作用；与对照组相比，治疗组患者12周内痛风性关节炎急性复发风险降低77%。

甲磺酸氘申艾替尼片（商品名：卡达沙）由浙江同源康自主研发，是一款针对表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的口服酪氨酸激酶抑制剂。该药本次获批用于具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。其关键Ⅱ期注册研究采用随机对照设计，与奥希替尼进行比较。研究结果显示，氘申艾替尼组患者颅内客观缓解率为95.5%，奥希替尼组为79.6%；两组患者的全身客观缓解率分别为89.2%和77.9%。

盐酸伊可白滞素片由强生旗下杨森申报，是一款靶向IL-23受体的每日1次口服肽类药物，通过阻断IL-23信号抑制银屑病相关炎症。该药本次获批用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者，以及12岁及以上且体重≥40公斤的儿童患者。其获批基于ICONIC临床开发项目的4项Ⅲ期临床研究，这4项临床研究均达到主要疗效终点，总体安全性特征良好。

酒石酸凡瑞格拉替尼片（商品名：爱领达）由和记黄埔自主研发，是一款选择性FGFR1/2/3抑制剂。该药本次获批用于既往接受过系统治疗，且具有FGFR 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者。其获批主要基于在中国53个临床中心开展的单臂、开放标签关键Ⅱ期注册研究结果：独立评审委员会评估的患者客观缓解率为42.5%，疾病控制率为83.9%，中位缓解持续时间为6.9个月，中位无进展生存期为6.9个月，中位总生存期为16.6个月。

纬利妥米单抗注射液（商品名：维可妥）由智翔金泰自主研发，是一款BCMA×CD3双特异性抗体，其一端结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，另一端结合T细胞CD3，从而募集并激活T细胞杀伤骨髓瘤细胞。该药本次获批用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。其关键Ⅱ期临床研究结果显示，患者的客观缓解率为79.1%，达到完全缓解的患者MRD（微小残留病灶）阴性率为96.72%。

莱康奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：丽倍坦）由丽珠单抗申报，是一款靶向IL-17A和IL-17F的人源化单克隆抗体，通过双重中和两种关键促炎细胞因子抑制银屑病炎症通路。该药本次获批用于适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。其关键Ⅲ期临床研究采用多中心、随机、双盲、司库奇尤单抗阳性对照设计，以第12周PASI100应答率为主要终点。研究结果显示，莱康奇塔单抗组患者第12周PASI100应答率为49.5%，司库奇尤单抗组为40.2%。

美国批准9款新药上市

8月份，美国共批准9款新药上市（详见表2）。除Oveporexton外，其余均为全球范围内首次获批上市。

Oveporexton（商品名：Orzeyful）由武田制药研发，是一款口服、选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，本次获批用于治疗成人1型发作性睡病。该病的核心病理特征是产生食欲素的神经元丢失，导致人体维持清醒、肌张力及睡眠-觉醒转换所需的食欲素信号不足。Oveporexton可直接激活OX2R，恢复缺失的食欲素信号。该药本次获批主要基于两项随机、双盲、安慰剂对照关键研究。研究结果显示，2mg剂量Oveporexton可显著提升患者日间清醒维持能力，改善主观嗜睡，减少猝倒发作，并改善睡眠瘫痪、入睡或觉醒期幻觉及夜间睡眠紊乱等症状。该药此前已于2026年7月在中国获批上市。

Florquinitau F 18 injection（商品名：Tauklarify）由Lantheus公司申报，是一种氟-18标记靶向Tau蛋白的PET放射性诊断剂。Tau蛋白异常磷酸化和聚集形成神经原纤维缠结，是阿尔茨海默病的重要病理特征之一。该药可与异常聚集的Tau蛋白结合，并通过PET显像反映其在患者脑内的分布情况。

Iberdomide（商品名：Zenbexus）由百时美施贵宝研发，是一种新型cereblon E3泛素连接酶调节剂，可促进Ikaros和Aiolos等底物蛋白降解，从而发挥抗骨髓瘤活性和免疫调节作用。该药本次获批联合达雷妥尤单抗/透明质酸酶和地塞米松，用于既往至少接受过一线治疗，且既往治疗包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤成人患者。

Garetosmab-grts（商品名：Pasatru）由再生元研发，是一款靶向Activin A的单克隆抗体，本次获批用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的新发异位骨化病灶和临床评估的疾病发作。FOP通常由ACVR1基因突变导致，异常的Activin A信号可激活突变受体，使肌肉、肌腱和韧带等结缔组织逐渐形成骨组织。Garetosmab-grts通过阻断Activin A介导的异常信号，抑制异位骨形成。其获批主要基于一项纳入了63例成人患者的随机、双盲、安慰剂对照研究结果：治疗56周时，Garetosmab-grts 10mg/kg组和3mg/kg组患者分别出现2个和1个新发异位骨化病灶，而安慰剂组患者新发病灶为19个。

Daraxonrasib（商品名：Rasonque）由Revolution公司研发，是一款口服、多选择性RAS（ON）抑制剂，可抑制多种处于活化状态的RAS蛋白。RAS通路异常是胰腺腺癌常见的致癌驱动因素之一。该药本次获批用于既往至少接受过一线系统治疗，或不适合多药系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。其获批主要基于开放标签、随机、多中心Ⅲ期RASolute 302研究。研究结果显示，与医生选择的标准化疗方案相比，Daraxonrasib组在多个疗效指标上均表现出显著优势。

Brepocitinib（商品名：Lisraya）由Priovant公司开发，是一款每日1次口服的TYK2/JAK1抑制剂。该药本次获批用于治疗成人皮肌炎，其也是美国食品药品管理局批准上市的首个专门用于治疗成人皮肌炎的口服药物。皮肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，可引起进行性肌无力、特征性皮疹及多系统炎症。TYK2和JAK1参与多种炎症细胞因子的信号传导，Brepocitinib通过抑制相关JAK信号通路，减轻肌肉与皮肤炎症。其获批主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，该研究共纳入241例成人皮肌炎患者。研究结果显示，治疗52周时，Brepocitinib 30mg组患者的总改善评分（TIS）较安慰剂组更高，代表临床应答和疾病控制更佳。同时，Brepocitinib组患者在肌力、身体功能和皮肤病变方面均观察到改善。

Rusfertide（商品名：Mimrylo）由Protagonist公司与武田制药联合开发，本次获批用于治疗成人真性红细胞增多症相关的红细胞增多症。真性红细胞增多症患者骨髓红细胞生成亢进，易引发血细胞比容升高，从而增加血栓、卒中和心肌梗死风险，不少患者需要接受反复放血治疗。Rusfertide通过模拟内源性铁调素，限制铁从储存部位进入循环及供红细胞生成使用，以降低红细胞过度生成。该药获批主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期VERIFY研究。研究结果显示，在32周的治疗周期内，Rusfertide组76.9%的患者无需接受放血治疗，而安慰剂组该比例为32.9%。

Vusolimogene oderparepvec-wtpg（商品名：Tudriqev）由Replimune公司研发，是一款经基因改造的1型单纯疱疹病毒（HSV-1）溶瘤病毒免疫疗法。该药物经肿瘤内注射给药，可在肿瘤组织内选择性复制并裂解肿瘤细胞，同时释放肿瘤抗原，激活并强化局部及全身抗肿瘤免疫应答。该药本次获批与纳武利尤单抗联合应用，用于经PD-1抑制剂方案治疗后疾病进展的不可切除晚期黑色素瘤成人患者。该药获批主要基于其开放标签、多区域、单臂IGNYTE研究结果。该研究共纳入140例不可切除晚期黑色素瘤成人患者，其中 91例患者接受了评估。研究结果显示，24%的患者达到客观缓解，中位缓解持续时间为14.1个月。

Pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名：Genglycos）由Ultragenyx公司研发，是一款基于腺相关病毒8型（AAV8）载体的基因治疗药物，适用于8岁及以上糖原贮积病Ia型（GSDIa）患者，可帮助患者减少每日玉米淀粉摄入量并辅助营养管理。GSDIa患者因G6PC基因缺陷导致葡萄糖-6-磷酸酶缺乏，空腹时肝脏无法正常释放葡萄糖，需频繁补充玉米淀粉以预防低血糖。通过单次静脉输注Pariglasgene brecaparvovec-opnr，可向患者肝细胞递送功能性G6PC基因。该药本次获批主要基于其随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期GlucoGene研究。治疗48周数据显示，相较于安慰剂组，治疗组患者每日玉米淀粉摄入量平均减少约31%，每日给药次数平均减少1次。

欧盟批准1款新药上市

8月份，欧盟批准1款新药上市（详见表3），该药并非全球首次获批。

Trofinetide（商品名：Daybu）由Acadia公司开发，用于治疗成人和5岁及以上儿童患者Rett综合征的神经行为症状。Rett综合征是一种罕见的神经发育疾病，患者可出现语言、运动和自主神经功能障碍。Trofinetide为胰岛素样生长因子1相关合成三肽类似物，其在Rett综合征中的确切作用机制尚未被完全阐明。该药已于2023年3月在美国获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)