2020年11月，由海南省药监局与海南省卫健委指导，乐城先行区管理局设立海南省真实世界数据研究院（以下简称海南真研院），同月，国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地（以下简称基地）在海南真研院的基础上建立。海南真研院聘请海南大学校长骆清铭院士担任名誉院长，温州医科大学附属眼视光医院院长瞿佳教授、南方医科大学生物统计学系前主任陈平雁教授为执行院长，北京大学第一医院医学统计室主任姚晨教授、四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授为副院长，负责开展药品和医疗器械真实世界研究工作。

　　自建立以来，海南真研院紧紧围绕药品和医疗器械监管工作需要，依托博鳌乐城先行区独特的政策优势和真实世界研究的实践探索，与监管部门、高等院校、临床机构、科研团队、药械企业密切合作，努力推进药品医疗器械真实世界数据标准以及采集、分析、运用等各项研究。

　　一流科研团队参与共建 多项课题研究初见成效

　　海南真研院设立了由临床、方法学、伦理、法学、经济学、数据管理等多个领域国内知名专家学者组成的真实世界研究专家库，为乐城开展真实世界研究提供全方面的技术保障。与北京大学医学部、清华大学、华西医院、南方医科大学等国内优秀科研团队和中华医学会、中国药师协会等专业协会以及国内知名CRO公司、大数据企业联合开展真实世界研究学术交流活动，调动各界资源参与真实世界研究。

　　针对博鳌乐城真实世界数据用于临床评价的方法学研究，海南真研院专家团队开展多项课题研究并初有成效。海南真研院团队承接了国家药监局“中国药品监管科学行动计划”2个重点项目，以学术单位参与起草3篇方法学指导原则，分别为《真实世界数据用于医疗器械临床评价指导原则（试行）》《真实世界数据支持上市药品监测评价基本原则》《真实世界证据用于上市后药品安全性监测评价的一般原则及技术要求（建议稿）》；参与撰写《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（征求意见稿）》，该指导原则不仅在国际上重新定义了患者报告结局（PRO）的概念，而且对夯实真实世界数据基础具有重要意义,已列入国家局药审中心2021年度工作计划。

　　海南真研院专家团队结合试点品种应用与真实世界研究，在数据采集模式及标准探索等方面取得阶段性成果。为了解决人工录入数据效率低下、易出错等问题，以及简化数据采集过程，专家团队开发了创新型的电子源数据记录（e Source Record，ESR）工具，其功能涵盖临床研究全流程，主要包括源数据采集、数据提取和治理、与电子数据采集系统（Electronic Data Capture，EDC）和电子病历（Electronic Medical Record，EMR）对接。

　　多举措助力临床评价研究 试点申报注册取得突破

　　为了加快特许进口药械产品落地，以及为开展真实世界研究提供数据资源，乐城先行区现已引进李兰娟院士感染病临床医学中心、郑树森院士肝胆胰肿瘤临床医学中心、王辰院士呼吸疾病临床医学中心等51个院士专家团队或一流临床专科，在乐城先行区依托顶尖医疗团队开展诊疗及科研活动。“国家临床医学创新中心”“省部共建先进技术临床医学研究中心”等多个集医疗和科研于一体的创新型医学研究中心也落户乐城先行区。

　　2021年6月，海南省药监局和乐城管理局联合发布《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展药品真实世界研究试点服务指南》，从申报途径、申报材料、审核程序、启动研究试点等方面明确乐城开展药品真实世界研究试点的申报流程，进一步规范和加快试点工作。

　　在国家药监局有关部门的指导下，以及北京大学、清华大学、四川大学华西医院中国循证医学中心等全国一流专家学者的支持下，乐城临床真实世界数据应用试点工作取得突破性进展。先后有22个药械产品纳入真实世界数据应用试点，其中药品8个，包括肿瘤用药、罕见病用药等；医疗器械14个，主要为眼科、耳科等创新性产品。现已有青光眼引流管、飞秒激光、普拉提尼等三款药品和医疗器械产品通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价获得国家药监局上市批准,加大加快其在中国上市速度。氟轻松玻璃体植入剂、人工耳蜗、热消融导管等三款药品和医疗器械产品利用乐城真实世界数据获得国家药监局注册申请受理。

　　真实世界数据平台将成范本

　　在国家药监局相关司局和直属单位、海南省药监局、海南省卫健委、海南省大数据局的大力支持和指导下，经过近一年的初步概算方案设计、公开招投标和基础调研建设，海南省真实世界数据平台建设已基本完成。该平台是我国第一个按照国家真实世界研究相关指导原则创建的区域性真实世界数据平台，具有机制创新、技术创新、监管创新、服务创新四大特点，将为我国真实世界数据采集、治理和应用提供一个可借鉴的范例。

　　建立特许器械UDI全过程管理模式

　　为响应国家药监局医疗器械唯一标识（UDI）工作部署，海南省药监局针对博鳌乐城先行区特许医疗器械设置了专门的UDI实施方案，积极开展乐城先行区特许器械UDI全程管理试点工作，明确了赋码主体和赋码规则，植入特殊的乐城标识符，完成器械追溯管理平台改造，完善不良事件UDI预警与检索统计等功能，初步建立起乐城特许器械UDI全过程管理新模式。

　　先行区的试点工作开创性地将UDI应用于未上市临床急需特许进口器械，最终实现特许器械全程UDI覆盖以及动态可追溯，建立乐城特许医疗器械监管新模式，为我国更高水平开展特许器械全生命周期监管积累经验。

　　培养真实世界研究人才

　　真实世界研究作为新兴的跨学科领域，涉及临床医疗、生物统计、信息数据等学科，为加强人才培养，推进真实世界研究工作开展，海南真研院与海南大学合作开设了全国首个以“真实世界数据应用”为培养目标的硕博研究生培养点。2021年，培养点获得10名硕士、5名博士研究生联合培养指标，计划今后逐步扩大招生指标。

　　海南真研院自成立以来，在国家药监局各部门的大力支持下，充分发挥乐城先行区独特的政策优势，正在努力将基地打造成一个具有完善管理体系和良好工作机制的真实世界研究平台。下一步，海南真研院还将持续引智借力加强基地科研能力，推动试点品种临床应用与真实世界研究，积极参与真实世界研究技术规范起草，利用硕博研究生点培养出高端真实世界研究人才，为真实世界研究贡献力量。

　　（海南省真实世界数据研究院供稿）

(责任编辑：谯英固)